Drug Development & Regulation

Phase III Clinical Trial

TRFaz III Klinik Araştırma
Also known as:Phase 3 trial · Pivotal trial · Confirmatory trial

A large, usually randomized and controlled confirmatory study in patients that establishes the efficacy and safety of a drug at the intended dose and provides the pivotal evidence for marketing authorization.

In depth

Phase III trials typically enroll hundreds to several thousand patients, often at multiple centers and in several countries, and compare the new drug with placebo or an active comparator on clinically relevant primary endpoints, using superiority or non-inferiority designs with prespecified statistical analysis plans.

Even large programs are too small and too short to detect rare adverse reactions: by the 'rule of three', about 3,000 exposed patients are needed to observe, with 95% confidence, at least one case of a reaction occurring in 1 in 1,000. Trial populations also tend to under-represent older, pregnant and multimorbid patients.

Clinical pearl

At launch a drug's safety profile is incomplete; rare or delayed adverse reactions and effects in excluded groups (older adults, pregnancy, renal or hepatic impairment) often emerge only after marketing.

TRIn Turkish

Faz III Klinik Araştırma

Bir ilacın hedeflenen dozdaki etkinliğini ve güvenliliğini ortaya koyan ve ruhsat başvurusunun temel (pivotal) kanıtını sağlayan, hastalarda yürütülen, genellikle randomize ve kontrollü, geniş ölçekli doğrulayıcı çalışmadır.

Faz III çalışmalarına genellikle yüzlerce ile birkaç bin arasında hasta, çoğu zaman birden çok merkez ve ülkede alınır; yeni ilaç, önceden belirlenmiş istatistiksel analiz planlarıyla üstünlük ya da non-inferiorite tasarımları kullanılarak, klinik açıdan anlamlı birincil sonlanım noktaları üzerinden plasebo veya aktif bir karşılaştırma ilacıyla karşılaştırılır.

Büyük programlar bile nadir advers reaksiyonları saptayacak kadar geniş ve uzun değildir: 'üçler kuralı'na göre 1/1.000 sıklıkta görülen bir reaksiyonun en az bir olgusunu %95 güvenle gözlemlemek için yaklaşık 3.000 hastanın ilaca maruz kalması gerekir. Ayrıca yaşlı, gebe ve çoklu hastalığı olan kişiler çalışma popülasyonlarında genellikle yeterince temsil edilmez.

Piyasaya çıktığında bir ilacın güvenlilik profili eksiktir; nadir ya da geç ortaya çıkan advers reaksiyonlar ve çalışmalara alınmayan gruplardaki (yaşlılar, gebeler, böbrek veya karaciğer yetmezliği olanlar) etkiler çoğu zaman ancak ruhsat sonrasında belirginleşir.

Diğer adları:Faz 3 klinik araştırma · Pivotal çalışma · Doğrulayıcı çalışma
Updated 24.09.2026 0 views Educational reference — verify against current sources before clinical use.

Read next

Phase II Clinical TrialFaz II Klinik Araştırma

The stage of clinical development in which an investigational drug is first given to patients with the target condition to obtain preliminary evidence of efficacy, explore the dose–response relationship and further characterize safety.

 Phase IV StudyFaz IV Çalışma

A study conducted after a medicine has received marketing authorization to gather further information on its safety, effectiveness and optimal use, or on its use in populations and settings not studied before approval.

 Randomized Controlled TrialRandomize Kontrollü Çalışma

A prospective experimental study in which participants are allocated by chance to an intervention or a control (placebo, usual care or an active comparator) and followed up to compare outcomes.

 Primary EndpointBirincil Sonlanım Noktası

The main outcome measure prespecified in a trial protocol to answer the principal research question, on which the sample size calculation and the main conclusion of the trial are based.

 Marketing AuthorizationRuhsat

The license granted by a competent regulatory authority that allows a medicinal product to be placed on the market, based on assessment of its quality, safety and efficacy for defined indications and conditions of use.

 Double-Blind StudyÇift Kör Çalışma

A study design in which neither the participants nor the investigators treating or assessing them know which treatment each participant receives, to minimize performance and assessment bias.