Drug Development & Regulation

Orphan Drug

TRYetim İlaç
Also known as:Orphan medicinal product · Orphan medicine

A medicine intended for the diagnosis, prevention or treatment of a rare, life-threatening or chronically debilitating condition, which may receive special regulatory designation and development incentives.

In depth

Rarity thresholds differ: in the EU a condition affecting not more than 5 in 10,000 people, and in the USA one affecting fewer than 200,000 people nationally. Designated products may benefit from protocol assistance, fee reductions and market exclusivity (10 years in the EU, 7 years in the USA) to offset limited commercial returns.

Because patient numbers are small, approval often relies on small or single-arm trials, surrogate endpoints and conditional pathways, making post-authorization registries important. Examples include nusinersen for spinal muscular atrophy, eculizumab for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and ivacaftor for cystic fibrosis.

Clinical pearl

Evidence at approval is often limited and costs are high, so careful patient selection, outcome monitoring and adverse-reaction reporting are especially important.

Example drugs

Nusinersen Eculizumab Ivacaftor
TRIn Turkish

Yetim İlaç

Nadir görülen, yaşamı tehdit eden ya da kronik olarak güçten düşüren bir hastalığın tanısı, önlenmesi veya tedavisi için geliştirilen ve özel düzenleyici statü ile geliştirme teşviklerinden yararlanabilen ilaçtır.

Nadirlik eşikleri farklıdır: AB'de 10.000 kişide 5'ten fazla olmayan, ABD'de ise ülke genelinde 200.000'den az kişiyi etkileyen hastalıklar esas alınır. Yetim ilaç statüsü alan ürünler, sınırlı ticari getiriyi dengelemek amacıyla protokol danışmanlığı, ücret indirimleri ve pazar münhasırlığından (AB'de 10 yıl, ABD'de 7 yıl) yararlanabilir.

Hasta sayısı az olduğundan onay çoğu zaman küçük ya da tek kollu çalışmalara, vekil sonlanım noktalarına ve koşullu onay yollarına dayanır; bu da ruhsat sonrası hasta kayıtlarını önemli kılar. Spinal musküler atrofide nusinersen, paroksismal noktürnal hemoglobinüride ekulizumab ve kistik fibroziste ivakaftor örnek olarak verilebilir.

Onay aşamasındaki kanıtlar çoğu zaman sınırlı, maliyetler ise yüksektir; bu nedenle dikkatli hasta seçimi, sonlanımların izlenmesi ve advers reaksiyonların bildirilmesi özellikle önemlidir.

Diğer adları:Sahipsiz ilaç · Nadir hastalık ilacı
Updated 24.09.2026 1 views Educational reference — verify against current sources before clinical use.

Read next

Marketing AuthorizationRuhsat

The license granted by a competent regulatory authority that allows a medicinal product to be placed on the market, based on assessment of its quality, safety and efficacy for defined indications and conditions of use.

 Surrogate EndpointVekil Sonlanım Noktası

A laboratory measurement or physical sign used as a substitute for a clinically meaningful outcome (how a patient feels, functions or survives) and expected to predict the effect of therapy on that outcome.

 Phase III Clinical TrialFaz III Klinik Araştırma

A large, usually randomized and controlled confirmatory study in patients that establishes the efficacy and safety of a drug at the intended dose and provides the pivotal evidence for marketing authorization.

 PharmacovigilanceFarmakovijilans

The science and activities relating to the detection, assessment, understanding and prevention of adverse effects or any other medicine-related problem (WHO definition).